El Virgen del Rocío inicia un ensayo para un tratamiento para la enfermedad rara de linfangioleiomiomatosis

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La linfangioleiomiomatosis es una enfermedad rara que afecta típicamente a mujeres de entre 20 y 40 años. Existe "mayor riesgo" en las mujeres de raza blanca. 


Tratamiento virgen rocioLa unidad de Enfermedades Intersticicales del Hospital Virgen del Rocío ha iniciado un ensayo clínico en pacientes con una enfermedad minoritaria, la linfangioleiomiomatosis, que afecta exclusivamente a mujeres en edad fértil. En estos momentos, ha comenzado el reclutamiento de pacientes que quieran colaborar de manera "voluntaria", quienes pueden ponerse en contacto con el servicio de Neumología del Virgen del Rocío para valorar si cumplen los requisitos.

La linfangioleiomiomatosis es una enfermedad rara que afecta típicamente a mujeres de entre 20 y 40 años. Existe "mayor riesgo" en las mujeres de raza blanca. Afecta a menos de una persona entre un millón. Se caracteriza por la proliferación de células atípicas de músculo liso en todo el tórax, que incluye el parénquima pulmonar, el sistema vascular, los linfáticos y las pleuras, que conduce a la distorsión de la arquitectura pulmonar, enfisema quístico y deterioro progresivo de la función pulmonar, según ha detallado el hospital en una nota de prensa este jueves.

Se desconoce su causa y aparece espontáneamente. La hipótesis más extendida es que depende de las hormonas sexuales femeninas, de ahí que se relacione con la edad fértil de la mujer. Para ampliar el conocimiento de esta enfermedad y ver cómo reacciona a una nueva combinación de medicamentos, un equipo de neumólogos del hospital sevillano ha iniciado un ensayo clínico aprobado por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades en el que participan varios centros de toda España. El nombre del estudio es Loralam y se prevé terminar el reclutamiento de pacientes a final de año, con idea de tener los resultados en 2023.

El objetivo principal es analizar la seguridad de la combinación de loratadina con sirolimus. Además, los especialistas van a investigar la eficacia de dicha combinación sobre la función pulmonar (FEV1, DLCO), el tiempo sin progresión de enfermedad, sin requerir un trasplante de pulmón y la prolongación de vida del paciente. Asimismo, la necesidad de hospitalización y la presencia de biomarcadores séricos (VEGF-D y MIAA) en los pacientes.

En principio, otros trabajos anteriores publicados han demostrado, de manera preliminar, que estos dos fármacos podrían disminuir el deterioro de la función pulmonar y la formación de linfangioleiomiomas. Además, parece que también potencian el efecto antiproliferativo de sirolimus, un inmunosupresor que inhibe la proliferación celular típica en esta enfermedad. Los especialistas del Virgen del Rocío llevan a cabo el ensayo con la colaboración de la Asociación Española de Linfangioleiomiomatosis.

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